蓝鸟生物的血液疾病基因疗法得到了FDA的支持

路透6月10日电- - -蓝鸟生物(BLUE.O)对一种罕见血液疾病的治疗方法周五获得了美国食品和药物管理局顾问的支持，这是对基因疗法的信心投票，也是对这家饱受监管挫折困扰的公司的支持。

不到24小时前，该委员会出人意料地批准了蓝鸟的另一种基因疗法——eli-cel，用于治疗一种罕见的神经系统疾病，尽管有人担心这种疗法可能会导致癌症。

周五，由13名外部专家组成的专家组一致投票通过将β -cel作为一种一次性基因疗法，用于治疗依赖输血的β -地中海贫血患者。

FDA预计将在8月19日决定beti-cel的命运，9月16日决定eli-cel的命运。该机构没有被要求遵循其顾问的建议，尽管它通常会这样做。

如果FDA批准了这两种疗法，bluebird预计将在今年推出这两种产品。

该公司首席执行官Andrew Obenshain对路透表示:"我们预计该产品将在第四季初开始治疗首批患者。"

小组成员Jeannette Yen Lee说，这种疗法的疗效数据“非常出色”，并补充说，“独立于移植的机会真的改变了患者的生活。”

“我们亲眼目睹了朋友和家人参与基因治疗试验，并治愈了这种痛苦的疾病。他们不再需要输血，”2015年去世的乙型地中海贫血患者的父母萨拉·巴克里-康诺利(Sarah Baqueri-Connolly)说。

“这种疗法给病人和他们的家人带来了希望，一种我们没有的希望。”

连续的积极决定对蓝鸟来说是一个巨大的提振，该公司在3月份遭遇监管挫折后曾对“持续经营”表示怀疑。

“希望获得批准后，这些产品将获得一些优先审查券，这将提供一些非稀释性资金。我们也会考虑其他筹集资金的方式。”